Du 4 au 8 mai 2025, s’est tenu à Salt Lake City (Utah, USA) le congrès international ARVO (Association for Research in Vision and Ophthalmology), l’un des plus grands rendez-vous mondiaux consacrés à la recherche sur la vision.
De nombreuses équipes y ont présenté des résultats particulièrement encourageants dans le domaine des thérapies géniques et des traitements innovants pour les rétinites pigmentaires.
Les thérapies géniques ciblées par mutation
Les recherches présentées par Opus Genetics se sont concentrées sur les thérapies géniques personnalisées, conçues pour cibler des mutations précises responsables de certaines formes de rétinite pigmentaire.
Ces approches permettent d’introduire un gène sain dans les cellules rétiniennes pour restaurer partiellement la vision.
Les essais cliniques en cours montrent une amélioration de la sensibilité à la lumière et de la perception des contrastes, ouvrant la voie à une prise en charge adaptée à chaque profil génétique.
Thérapie optogénétique MCO-010
Une autre avancée remarquable a été présentée par la société Nanoscope Therapeutics avec la thérapie MCO-010, basée sur une approche optogénétique.
Cette technique consiste à rendre les cellules de la rétine sensibles à la lumière grâce à l’introduction d’un gène codant pour une protéine photosensible.
Les essais cliniques réalisés sur des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée ont montré une amélioration notable de la vision fonctionnelle, y compris chez des personnes totalement dépourvues de perception lumineuse.
Les résultats de phase 2b étant très encourageants, une demande d’autorisation de mise sur le marché est en préparation.
KI-301 : une molécule photosensible pour les cellules ganglionnaires
Le laboratoire Kiora Pharmaceuticals a présenté les avancées de son traitement KI-301, une molécule photosensible qui cible les cellules ganglionnaires de la rétine — même lorsque les photorécepteurs sont détruits.
Injectée directement dans l’œil, cette molécule permet aux cellules ganglionnaires de capter la lumière et de la transmettre au cerveau, rétablissant une forme de perception visuelle.
Les essais sur des modèles animaux et sur des patients montrent déjà des résultats fonctionnels positifs, confirmant le potentiel de cette approche innovante.
Composés non-rétinoïdes ciblant la rhodopsine
Une autre voie de recherche explore les composés non-rétinoïdes capables de stabiliser la rhodopsine, une protéine essentielle au fonctionnement des photorécepteurs.
Ces molécules visent à ralentir la dégénérescence rétinienne en protégeant les cellules de la mort programmée.
Chez l’animal, cette approche a permis d’augmenter la survie des photorécepteurs et de maintenir une activité rétinienne plus longtemps.
Les essais cliniques à venir devraient confirmer ces résultats prometteurs.
Des perspectives d’avenir enthousiasmantes
Les avancées présentées lors de l’ARVO 2025 confirment que la recherche sur les maladies rétiniennes héréditaires progresse à un rythme soutenu.
Entre thérapies géniques sur mesure, molécules photosensibles et stratégies de protection cellulaire, les chercheurs ouvrent la voie à des traitements efficaces pour un nombre croissant de patients, indépendamment de leur profil génétique.
Ces résultats donnent un véritable espoir à la communauté des patients atteints de rétinite pigmentaire, en montrant que la science avance à grands pas vers des solutions concrètes.
