De nouveaux espoirs pour la rétinite pigmentaire
Thérapies géniques, optogénétique, neuroprotection… Le grand congrès mondial de la recherche en ophtalmologie confirme l’accélération des travaux sur la rétinite pigmentaire.
Le congrès international ARVO 2026, organisé cette année à Denver aux États-Unis, a confirmé une évolution majeure dans la recherche sur la rétinite pigmentaire : plusieurs approches thérapeutiques commencent désormais à produire des résultats concrets chez l’humain. Sans parler encore de guérison, les chercheurs estiment que le domaine entre progressivement dans une nouvelle phase, avec des traitements de plus en plus crédibles pour ralentir la maladie, préserver la vision ou restaurer partiellement certaines fonctions visuelles.
L’optogénétique confirme son potentiel
L’optogénétique consiste à rendre certaines cellules survivantes de la rétine sensibles à la lumière afin de contourner la perte des photorécepteurs. Cette approche pourrait notamment concerner des patients atteints de formes avancées de rétinite pigmentaire. Plusieurs résultats présentés à ARVO montrent des améliorations visuelles durables chez certains patients traités. Les spécialistes considèrent désormais cette technologie comme une piste thérapeutique sérieuse pour les années à venir. L’un des grands avantages de l’optogénétique est qu’elle pourrait fonctionner indépendamment du gène responsable de la maladie.
Les thérapies géniques poursuivent leur progression
Les thérapies géniques restent l’une des approches les plus avancées dans la rétinite pigmentaire. Le principe est de corriger ou remplacer un gène défectueux afin de préserver les cellules rétiniennes encore vivantes. Plusieurs essais internationaux ont présenté des résultats encourageants. Les chercheurs observent chez certains patients une stabilisation de la vision, voire des améliorations fonctionnelles. Ces traitements restent toutefois généralement spécifiques à une mutation génétique précise
Des traitements “universels” très attendus
L’ARVO a également mis en avant les approches dites “gene-agnostic”, c’est-à-dire indépendantes du gène responsable de la maladie. Ces traitements pourraient concerner un nombre beaucoup plus important de patients, y compris ceux porteurs de mutations rares pour lesquelles aucune thérapie ciblée n’existe actuellement. Parmi les pistes suivies figurent notamment les traitements neuroprotecteurs destinés à ralentir la dégénérescence des photorécepteurs.
Une piste prometteuse pour ralentir la maladie : NPI-001
Le traitement expérimental NPI-001 (NACA), développé par Nacuity Pharmaceuticals, a aussi retenu l’attention. Contrairement aux thérapies géniques classiques, cette approche ne vise pas un gène précis. Son objectif est de protéger les cellules rétiniennes contre le stress oxydatif afin de ralentir l’évolution de la maladie. Les premiers résultats présentés chez des patients atteints de rétinite pigmentaire associée au syndrome d’Usher sont jugés encourageants, avec un ralentissement de la perte des photorécepteurs observé sur plusieurs années.
Une recherche mondiale qui change de dimension
Le congrès ARVO 2026 a surtout confirmé une impression largement partagée par la communauté scientifique : la recherche sur la rétinite pigmentaire entre progressivement dans une phase beaucoup plus thérapeutique. Pendant longtemps, les annonces concernaient surtout des travaux de laboratoire ou des résultats très préliminaires. Aujourd’hui, de plus en plus d’études présentent des données chez l’humain avec plusieurs années de suivi. Même si de nombreux défis restent encore à relever avant une mise à disposition large des futurs traitements, plusieurs pistes apparaissent désormais comme sérieuses et réalistes pour les années à venir.
